FDA одобрило Lipfendra (enlicitide) — первый пероральный ингибитор PCSK9. Раньше такие препараты были доступны только в виде инъекций. Lipfendra выпускается в форме таблетки, которую принимают раз в день, в дополнение к диете и физической нагрузке. Препарат снижает уровень LDL-C, или «плохого» холестерина, у взрослых с гиперхолестеринемией, в том числе с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией (HeFH).
Майкл Дэвис, и. о. директора Центра оценки и исследований лекарств FDA, заявил, что сердечно-сосудистые заболевания остаются главной причиной смерти в США, а повышенный LDL-C — один из ключевых факторов риска. Он назвал одобрение препарата дополнительным инструментом для пациентов и шагом в борьбе с хроническими болезнями.
Повышенный холестерин часто не даёт симптомов. Избыток LDL-C накапливается в стенках артерий, образуются бляшки, сосуды сужаются, а при разрыве бляшки растёт риск инфаркта или инсульта. Проблему обычно обнаруживают только при анализе крови. Кроме генетики, на уровень холестерина влияют диета, лишний вес и малоподвижность. Для его снижения уже есть статины, эзетимиб и инъекционные ингибиторы PCSK9 — Lipfendra стал первой таблеткой в этом классе.
Эффективность проверяли в двух рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых исследованиях на 3207 взрослых, которые уже получали максимальную терапию статинами. В первом испытании участвовали люди с атеросклеротическими сердечно-сосудистыми заболеваниями (ASCVD) или высоким риском — средний уровень LDL-C у них был 96 мг/дл. Через 24 недели Lipfendra снизил холестерин на 56% по сравнению с плацебо. Во втором испытании (пациенты с HeFH) средний исходный LDL-C составил 119 мг/дл — снижение достигло 59%.
Побочные эффекты оказались сопоставимыми с плацебо в первом исследовании. Во втором чаще отмечали диарею и головокружение. Частота отмены лечения из-за побочки в обеих группах была похожей.
Lipfendra получило приоритетное рассмотрение (Priority Review) и прошло через пилотную программу CNPV, ускоряющую вывод на рынок терапевтических средств для национальных приоритетов в здравоохранении. Препарат разработан компанией Merck Sharp & Dohme LLC.